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Fabrazyme® - gegen Morbus Fabry In den ersten Augusttagen erteilte die europäische Arzneimittelagentur EMEA zwei Enzympräparaten die Marktzulassung für Europa: Replagal®, Agalsidase alpha, von Transkaryotic Therapies TKT und Fabrazyme®, Agalsidase beta, von Genzyme B.V. Beide Medikamente sollen eine kausale Behandlung des Morbus Fabry ermöglichen.
Morbus Fabry ist eine rezessiv vererbte Erkrankung. Die Zahl der Fabry-Patienten wird in Europa auf etwa 5000 geschätzt. Durch einen Gendefekt wird das Enzym alpha-Galaktosidase A fehlerhaft oder nicht mehr produziert. Dieses Enzym wird auch Ceramid-Trihexosidase genannt und ist am Abbau von Glykosphingolipiden beteiligt. Fehlt das Enzym, sammeln sich Stoffwechselzwischenprodukte wie Ceramid-Trihexosid (GL-3) in den Lysosomen an. Die gesamte innere Zellschicht der Blutgefäße (Endothel) ist betroffen, jedoch unterschiedlich stark. GL-3 wird überwiegend in der Niere, im Herzen und im Nervensystem angehäuft. Viele Patienten sterben zwischen dem 40. und 50. Lebensjahr an Herzinfarkt, Schlaganfall oder Nierenversagen.
Seit 15. August wird Fabrazyme® in Deutschland vertrieben. Das Medikament ersetzt das den Fabry-Patienten fehlende Enzym alpha-Galaktosidase A. Die Sequenzen der Aminosäuren und Nukleotide des gentechnisch hergestellten Enzyms sind identisch mit der im menschlichen Organismus gebildeten Form.
In einer doppelblinden multinationalen Phase-III-Studie erhielten 58 Patienten entweder alle zwei Wochen intravenäs Fabrazyme® oder Placebo. Die Dosis betrug 1 mg pro kg Körpergewicht. Bei 20 der mit dem neuen Arzneistoff behandelten 29 Patienten hatte dieser die GL-3-Ablagerungen im Nierenendothel nach 20-wächiger Therapie abgebaut. Dies wurde bei keinem Teilnehmer der Placebogruppe beobachtet. Auch in den Gefäßen der Haut und des Herzens sank der GL-3-Spiegel deutlich ab. In einer sechsmonatigen Verlängerungsphase erhielten auch die Patienten der Placebogruppe Fabrazyme® - mit gleichem Erfolg. Bei den anderen Patienten blieb der Nutzen über zwölf Monate erhalten.
Etwa die Hälfte der Patienten litt am Infusionstag an Nebenwirkungen wie Fieber, Schüttelfrost, Muskel- und Kopfschmerzen oder Muskelsteifigkeit. Eine Verlangsamung der Infusionsrate und die Vorbehandlung mit Antihistaminika, Analgetika und Kortikosteroiden können die genannten Reaktionen mildern. Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg Fabrazyme® pro kg Körpergewicht; diese wird alle 14 Tage in einer mindestens zweistündigen Infusion verabreicht. Die Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry ist teuer: ein Fläschchen mit je 35 mg Enzym kostet knapp 10.000 DM. 
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