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Aldurazyme® – gegen Mukopolysaccharidose I Laronidase steht seit Mitte Juni zur Verfügung. Es ist unter dem Namen Aldurazyme® von Genzyme im Handel und das erste in Europa zugelassene, spezifische Medikament zur Behandlung von Patienten mit der Erbkrankheit Mukopolysaccharidose I (MPS I). Ist die MPS-I bei Patienten sicher diagnostiziert, können die nicht-neurologischen Symptome mit Laronidase in einer Langzeit-Enzymersatztherapie behandelt werden. Der neue Arzneistoff wird als Infusionslösung in einer Durchstechflasche mit 100 E/ml angeboten und einmal wöchentlich verabreicht.
MPS I ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit. Weltweit sind schätzungsweise 3000 bis 4000 Menschen betroffen. Die Erkrankung wird durch einen Mangel des Enzyms alpha-L-Iduronidase hervorgerufen. Dieser Enzymmangel führt zur Ansammlung von Glykosaminoglykanen (GAG) in Geweben und Organsystemen.
Die sechs Hauptformen der Krankheit werden in MPS I, II, III, IV, VI und VII eingeteilt und sind jeweils durch den Defekt eines anderen Enzymsubtyps bedingt. MPS-I ist oft besser bekannt als Morbus Hurler (I). In vielen Fällen führt der Enzymdefekt zu einer geistigen Behinderung, die im Verlauf der Erkrankung zunimmt und unterschiedlich stark ausgeprägt sein kann. Die meisten Patienten sterben bereits im Jugendalter.
Typische äußere Merkmale sind Veränderungen des Skeletts mit plumpen Händen, kurzem Hals und Versteifung der großen Gelenke sowie vergröberte Gesichtszüge mit großer Zunge, buschigen Augenbrauen und flacher Nase. Verschiedene MPS-Formen führen zu Hornhauttrübung, Hörstörungen, Herzfehlern und einer vergrößerten Leber und Milz. Häufig besteht Kleinwuchs. Die ersten Zeichen der Krankheit sind untypisch: Man findet Nabel- und Leistenbrüche, hartnäckigen Schnupfen, unerklärliche Durchfälle, Wirbelsäulenverformungen und eine Verzögerung der geistigen und körperlichen Entwicklung.
Der Arzneistoff Laronidase wird aus Ovarialzellkulturen des chinesischen Hamsters gewonnen und einmal wöchentlich in einer empfohlenen Dosierung von 100 E/kg Körpergewicht infundiert. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten stammen aus einer offenen Studie der Phase I/II mit 12 Patienten sowie einer randomisierten, doppelblinden, plazebokontrollierten Studie der Phase III mit 45 Patienten. Die Probanden waren durchschnittlich 15 Jahre alt und erhielten 26 Wochen lang einmal pro Woche eine Infusion in der empfohlenen Dosierung. Unter der Therapie verbesserten sich die Lungenfunktion und der Sechs-Minuten-Gehtest statistisch signifikant. Weiterhin nahmen die Lebergröße und die im Urin nachweisbaren GAG’s ab. Das Enzym ist nicht ZNS-gängig und kann daher eine eventuelle geistige Retardierung nicht beeinflussen.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren lokale Reaktionen an der Injektionsstelle wie Hautausschlag; daher wird die Gabe eines Antihistaminikums oder Antipyretikums eine Stunde vor der Infusion empfohlen. Weiterhin klagten die Patienten über Fieber, Kopfschmerzen und eine laufende Nase. Bei 91 Prozent der Probanden wurde eine Antikörperbildung beobachtet, dennoch traten keine schweren unerwünschten Wirkungen auf. 
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