Alpha-Mannosidose |
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02.07.2018 15:06 Uhr |
Von Sven Siebenand / Mit Velmanase alfa (Lamzede® 10 mg Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung, Chiesi) ist Anfang Juli die erste Enzym-Ersatztherapie für die Behandlung von nicht neurologischen Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose auf den deutschen Markt gekommen.
Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung. Sie entsteht durch die genetisch bedingte Abwesenheit oder Fehlfunktion des Enzyms Alpha-Mannosidase. Dieses ist am Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligt. Die fehlende Aktivität der Alpha-Mannosidase führt zur toxischen Akkumulation mannosereicher Oligosaccharide in den Zellen vieler Gewebe und Organe.
Zu den häufigsten Symptomen gehören grobe Gesichtszüge, mentale Beeinträchtigungen, progressive motorische Funktionsstörungen, physische Beeinträchtigungen, Hörprobleme und Sprachstörungen, Immundefizienz und rezidivierende Infekte, psychiatrische Symptome und Skelettanomalien. Die Langzeitprognose der Erkrankung ist generell schlecht.
Velmanase alfa ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym. Auswirkungen auf irreversible Schäden hat das neue Medikament jedoch leider nicht. Die Gabe von Velmanase alfa erfolgt per Infusion. Die empfohlene Dosierung beträgt 1 mg/kg Körpergewicht einmal wöchentlich. Die Infusionsdauer sollte mindestens über 50 Minuten gehen. Der Arzt kann auch eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit anordnen, zum Beispiel zu Beginn der Behandlung oder bei vorangegangenen infusionsbedingten Reaktionen.
Die Fachinformation von Lamzede informiert darüber, dass während der Anwendung von Velmanase alfa geeignete Möglichkeiten zur medizinischen Unterstützung bei etwaigen Überempfindlichkeitsreaktionen verfügbar sein müssen. Wenn schwere, allergische oder anaphylaxieartige Reaktionen auftreten, wird das sofortige Absetzen von Velmanase alfa empfohlen und die medizinischen Standards der Notfallbehandlung sind einzuhalten.
Sehr häufig kam es unter Velmanase alfa zu Durchfall, Pyrexie und Gewichtszunahme. Häufige Nebenwirkungen waren zum Beispiel Kopf- und Gelenkschmerzen sowie Schmerzen in den Extremitäten. Bei Stillenden kann das neue Medikament angewendet werden. In der Schwangerschaft sollte es nur dann zum Einsatz kommen, wenn es unbedingt erforderlich ist.
Lamzede wurde unter »außergewöhnlichen Umständen« zugelassen. Das heißt, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die europäische Arzneimittelbehörde EMA wird alle neuen Informationen jährlich bewerten und gegebenenfalls die Fach- und Gebrauchsinformationen ändern lassen.
Lamzede ist bei 2 bis 8 Grad Celsius zu lagern und zu transportieren. Es sollte zudem in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen. /
