Preisträger

Ungefähr 35 000 Menschen in der EU leiden an der genetisch bedingten Systemerkrankung. Bei etwa 4 Prozent von ihnen liegt die sogenannte G551D-Mutation im CFTR-(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Protein vor, die zu defekten Chlorid ionenkanälen führt. Fachleute sprechen von einem »Gating-Defekt«, das heißt dass die Öffnungswahrscheinlichkeit der Kanäle reduziert und der Ionen­austausch vermindert ist.

Genau hier setzt Ivacaftor an, erklärte Morck: Es erhöhe die Wahrscheinlichkeit, dass sich die Kanäle öffnen. Normalisiert sich der Ionentransport, werden die Sekrete, zum Beispiel in den Atemwegen und im Verdauungssystem, weniger zähflüssig. Die Patienten haben weniger Beschwerden. Damit sei erstmals eine kausale Therapie der CF möglich, betonte Morck. Zugelassen ist Ivacaftor für Patienten ab sechs Jahren, bei denen die G551D-Mutation nachgewiesen wurde.

»Mit Ivacaftor erlebt zudem die personalisierte Medizin ihre Premiere für Mukoviszidose-Patienten«, sagte Privatdozentin Dr. Doris Staab von der Charité Berlin bei der Preisverleihung. Sie freue sich besonders, dass ein Orphan drug ausgezeichnet wurde. Der Preis belohne die Firma Vertex für ihren Mut, ein Medikament für seltene Krankheiten zu entwickeln. In Deutschland tragen etwa 170 Patienten die Mutation, fünf werden an der Charité mit Ivacaftor behandelt.

Die Firma Vertex arbeitet derzeit an Arzneistoffen, die auch CF-Patienten mit anderen, häufigeren Mutationen helfen können. Die Pipeline sei gut gefüllt, berichtete Geschäftsführer Francot. Zudem solle die Zulassung von Ivacaftor auf Patienten unter sechs Jahren ausgeweitet werden. /