Duo zum Jahresstart

Das erste Orphan Drug ist Sutimlimab (Enjaymo® Infusionslösung, Sanofi Genzyme). Es ist zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (cold agglutinin disease, CAD) zugelassen. Bei dieser seltenen Erkrankung, an der in den USA, Europa und Japan geschätzt rund 12.000 Menschen leiden, attackiert ein Teil des Immunsystems, das Komplementsystem, fälschlicherweise rote Blutkörperchen der Betroffenen. Dies verursacht eine Verklumpung und ein Auflösen der Erythrozyten, was zu niedrigen Hämoglobinwerten führt. Die Erkrankung geht mit ausgeprägter Müdigkeit, einem erhöhten Risiko für thromboembolische Ereignisse und einer erhöhten Mortalität einher.

Sutimlimab ist ein monoklonaler Antikörper, der an ein Protein des Immunsystems bindet, das am Angriff auf die roten Blutkörperchen bei CAD beteiligt ist. Genauer gesagt richtet sich Sutimlimab gegen eine Serinprotease des Komplementfaktors C1. Nachdem der Antikörper dort angedockt hat, wird das Immunsystem daran gehindert, die Erythrozyten anzugreifen, wodurch die Zerstörung der Zellen reduziert und die Symptome der Erkrankung gelindert werden. Gut zu wissen: Andere wichtige Funktionen des Immunsystems, etwa die alternative Komplementaktivierung, bleiben trotz Behandlung mit Sutimlimab erhalten.

Enjaymo ist zur intravenösen Infusion vorgesehen. Für Patienten mit einem Gewicht von 39 bis weniger als 75 kg beträgt die empfohlene Dosis 6500 mg, ab 75 kg sind es 7500 mg. Das Mittel ist in den ersten zwei Wochen wöchentlich zu verabreichen, danach alle zwei Wochen. Die Patienten sollten während und nach der Infusion auf bestimmte Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Infusion überwacht werden. Beim Auftreten gewisser Nebenwirkungen muss die Behandlung vorübergehend oder dauerhaft abgebrochen werden. Die Patienten erhalten Enjaymo mindestens drei Monate lang in einer Gesundheitseinrichtung. Wenn die Infusion in diesem Zeitraum gut vertragen wird, kann der Arzt eine häusliche Infusion in Erwägung ziehen. Diese wird dann von medizinischem Personal durchgeführt. Enjaymo ist bei 2 bis 8 °C im Kühlschrank zu lagern.

Einen besonderen Warnhinweis gibt es in der Fachinformation von Enjaymo zum Thema Infektionen. Behandelte Patienten können eine erhöhte Anfälligkeit für schwerwiegende Infektionen aufweisen, insbesondere solche, die von bekapselten Bakterien verursacht werden. Daher sollten die Patienten vor der Therapie mit Sutimlimab gegen diese Erreger geimpft werden. Grundsätzlich sollte die Behandlung nicht starten beim Vorliegen einer schweren Infektion und die Patienten sollten auf Anzeichen und Symptome von Infektionen überwacht werden. Beim Auftreten solcher Symptome sollten sie umgehend einen Arzt aufsuchen.

Zu den sehr häufig berichteten Nebenwirkungen zählen Kopfschmerz, Bluthochdruck, Harnwegsinfektionen, Infektion der oberen Atemwege, Nasopharyngitis, Übelkeit, Bauchschmerzen und eine bläuliche Verfärbung von Händen und Füßen als Reaktion auf Kälte und Stress (Zyanose).