Erster Neuling 2021

Im Falle der RNA-i-Therapeutika sorgen kleine RNA-Stücke, sogenannte small interfering RNA (si¬RNA), dafür, dass komplementäre Boten-RNA im Körper selektiv abgebaut wird. Somit steht diese nicht mehr für den nächsten Schritt der Proteinsynthese, die Translation, zur Verfügung und die Menge des von ihr kodierten Proteins in der Zelle nimmt ab.

Das Einsatzgebiet von Lumasiran ist die primäre Hyperoxalurie Typ 1. Dabei kommt es zu einer extrem hohen Oxalatproduktion. Dieses setzt sich als unlösliches Calciumsalz in den Nieren und anderen Organen ab und kann zu einer lebensbedrohlichen Nierenerkrankung und anderen systemischen Komplikationen führen. Das Ziel von Lumasiran ist die Boten-RNA für das Enzym Glykolatoxidase (GO) in der Leber. Der Wirkstoff senkt den GO-Spiegel im Körper und im Folgenden auch den Oxalat-Spiegel.

Lumasiran wird subkutan injiziert, am besten in den Unterbauch, den Oberarm oder den Oberschenkel. Die Spritze sollte von einer medizinischen Fachkraft verabreicht werden. Die empfohlene Dosis besteht aus Initialdosen einmal monatlich über drei Monate, gefolgt von Erhaltungsdosen. Diese werden dann monatlich oder alle drei Monate verabreicht. Dosis und Frequenz richten sich nach dem Körpergewicht des Patienten.

Die häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle. Ebenfalls sehr häufig treten Abdominalschmerzen auf. Patienten mit schwerer oder im Endstadium befindlicher Nierenerkrankung sollten auf Anzeichen und Symptome einer metabolischen Azidose überwacht werden, wenn sie Lumasiran erhalten. Bei Patienten mit mäßiger oder schwerer Leberfunktionsstörung besteht die Möglichkeit einer verminderten Wirksamkeit. Daher sollte die Wirksamkeit bei diesen Patienten ebenfalls überwacht werden.

Wird eine Anwendung von Lumasiran während der Schwangerschaft in Betracht gezogen, sollte der erwartete Nutzen für die Gesundheit der Frau gegenüber dem potenziellen Risiko für das Ungeborene abgewogen werden, heißt es in der Fachinformation von Oxlumo. In der Stillzeit muss eine Entscheidung getroffen werden, ob die Frau abstillt oder die Behandlung mit Oxlumo unterbrochen beziehungsweise darauf verzichtet werden sollte.