Neuer Triglyzeridsenker im Handel

Der neue Wirkstoff ist zugelassen als unterstützende Behandlung neben einer Diät bei erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für eine Entzündung der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis), wenn das Ansprechen auf eine Diät und eine andere Triglyzerid-senkende Therapie unzureichend waren. Beim FCS entsteht durch Genmutationen eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL). Die Patienten können dann Chylomikronen, Lipoproteine, die überwiegend aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Diese reichern sich somit im Blut an, und die Triglyceride steigen auf Werte über 10 mmol/l (880 mg/dl). Das FCS ist mit einem Risiko für eine akute und potenziell tödlich verlaufende Pankreatitis verbunden. Eine weitere Folge der Erkrankung können dauerhafte Organschädigungen sein.

Volanesorsen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, ein kurzes Stück synthetische RNA. Es wurde entwickelt, um die Bildung eines Proteins mit der Bezeichnung Apolipoprotein C-III (APOC-III) zu hemmen. Das funktioniert, indem Volanesorsen an die mRNA von APOC-III bindet, was dazu führt, dass diese mRNA abgebaut und das Protein nicht hergestellt wird. APOC-III ist ein überwiegend in der Leber gebildetes Protein, welches im Triglycerid-Stoffwechsel eine wichtige Funktion einnimmt. Wird es nicht mehr produziert, ermöglicht das im Körper den Chylomikronen-Abbau über einen LPL-unabhängigen Reaktionsweg. Die Folge: Die Triglycerid-Konzentration im Blut sinkt und damit auch das Pankreatitis-Risiko.