Reiche Ernte im Oktober

Seit Anfang Oktober gibt es eine neue Enzymersatztherapie zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit Morbus Fabry. In Elfabrio® von Chiesi ist der Wirkstoff Pegunigalsidase alfa enthalten.

Bei Morbus Fabry besteht ein Mangel an α-Galaktosidase A, das für den Abbau von Globotriaosylceramid (Gb3) verantwortlichen ist. Ist das Enzym nicht vorhanden, kann Gb3 nicht abgebaut werden und reichert sich in den Organen, etwa in Niere und Herz, an, was zu Nierenversagen und Herzproblemen führt.

Seit einigen Jahren gibt es glücklicherweise die Möglichkeit einer Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa und Agalsidase beta. Bei einigen Patienten kommt auch der Wirkstoff Migalastat infrage. Nun ist das Therapiespektrum um eine Enzymersatztherapie erweitert worden: Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A. Es besitzt eine lange Halbwertszeit.

Zum Einsatz kommen darf das neue Präparat bei erwachsenen Morbus-Fabry-Patienten. Es wird wie die anderen Enzymersatztherapien alle zwei Wochen verabreicht. Die Gabe erfolgt als intravenöse Infusion. Die empfohlene Dosierung beträgt 1 mg/kg Körpergewicht. Während und bis zwei Stunden nach der Infusion sind die Patienten auf infusionsbedingte Reaktionen zu überwachen. Eine Vorbehandlung mit Antihistaminika und/oder Corticoiden kann laut Fachinformation für Patienten ratsam sein, bei denen zuvor Überempfindlichkeitsreaktionen auf Elfabrio oder auf eine andere Enzymersatztherapie aufgetreten sind. Die Heiminfusion von Pegunigalsidase alfa kann der Arzt in Betracht ziehen, wenn der Patient die Infusionen gut verträgt und über mehrere Monate keine mittelschweren oder schweren infusionsbedingten Reaktionen entwickelt hat.

Als häufigste Nebenwirkungen werden neben infusionsbedingten Reaktionen Überempfindlichkeit und Kraftlosigkeit gemeldet. Als Vorsichtsmaßnahme sollte Elfabrio während der Schwangerschaft vermieden werden, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich. In der Stillzeit ist zu entscheiden, ob das Stillen zu unterbrechen ist oder ob auf die Behandlung mit dem neuen Medikament verzichtet werden soll. Elfabrio ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C zu lagern.