Zwei neue Wirkstoffe am Start

Bei Hämophilie A liegt ein Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII vor, sodass die Blutungsneigung der Betroffenen erhöht ist. Verschiedene Faktor-VIII-Präparate sind bereits auf dem Markt, um den fehlenden Blutgerinnungsfaktor zu ersetzen. Mit Efanesoctocog alfa (Altuvoct™, Sobi) ist ein weiteres Mittel zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A verfügbar. Es darf bei Patienten aller Altersgruppen zum Einsatz kommen.

Efanesoctocog alfa ist ein Faktor-VIII-Protein, das so konzipiert wurde, dass es den endogenen von-Willebrand-Faktor (vWF) nicht bindet. Eine durch eine Faktor-VIII-vWF-Interaktion bedingte Begrenzung der Halbwertszeit wird so überwunden. Efanesoctocog alfa hat dadurch eine besonders lange Halbwertszeit.

Die empfohlene Dosierung für die Routineprophylaxe beträgt - nur einmal wöchentlich - 50 I.E./kg Körpergewicht. Die Gabe erfolgt intravenös. Für die Bedarfsbehandlung, die Kontrolle von Blutungsepisoden und das perioperative Management sind Dosisangaben in Abhängigkeit vom Schweregrad der Blutung und der Art des chirurgischen Eingriffs in der Fachinformation von Altuvoct zu finden.

Unter Efanesoctocog alfa kann es zu einer allergischen Überempfindlichkeitsreaktion kommen. Falls Symptome einer solchen auftreten, sollten die Patienten angewiesen werden, die Anwendung des Medikaments sofort zu unterbrechen und zum Arzt zu gehen. Zudem sollten sie frühe Anzeichen von Überempfindlichkeitsreaktionen wie generalisierte Urtikaria oder Engegefühl in der Brust und pfeifende Atemgeräusche kennen.

Die Bildung von neutralisierenden Antikörpern (Inhibitoren) gegen Faktor VIII ist eine bekannte Komplikation bei der Behandlung der Hämophilie A. Denn diese können dazu führen, dass das Arzneimittel nicht mehr oder deutlich weniger wirkt. Im Allgemeinen sollten alle Patienten, die mit Faktor-VIII-Präparaten behandelt werden, durch geeignete klinische Beobachtungen und Labortests sorgfältig auf die Entwicklung von Inhibitoren überwacht werden, heißt es in der Fachinformation. Sehr häufig gemeldete Nebenwirkungen des neuen Medikaments sind Kopfschmerz und Arthralgie.

Altuvoct muss im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C gelagert werden. Das Präparat kann bei Raumtemperatur, die 30°C nicht übersteigen darf, einmalig für einen Zeitraum von bis zu sechs Monaten aufbewahrt werden. Nachdem das Produkt aus dem Kühlschrank entnommen wurde, darf es nicht dorthin zurückgelegt werden. Es wird empfohlen, das Datum des Beginns der Raumtemperatur-Lagerung auf der Verpackung zu vermerken.

In dem neuen Krebsmedikament Fruzaqla® von Takeda Pharma ist der neue Kinasehemmer Fruquintinib enthalten. Zugelassen ist der Wirkstoff für erwachsene Patienten mit metastasierendem kolorektalem Karzinom (mCRC), die zuvor mit verfügbaren Standardtherapien, einschließlich Fluoropyrimidin-, Oxaliplatin- und Irinotecan-basierten Chemotherapien, Anti-VEGF- und Anti-EGFR-Therapien, behandelt wurden und bei denen der Tumor unter einer Behandlung mit Trifluridin/Tipiracil oder Regorafenib fortgeschritten ist oder wenn die Patienten diese nicht vertragen.

Der neue Wirkstoff inhibiert die vaskulären endothelialen Wachstumsfaktoren VEGFR-1, -2 und -3. Diese spielen beim Wachstum von Blutgefäßen in Tumoren eine Rolle. Werden sie blockiert, wird die Bildung neuer Blutgefäße (Angiogenese) unterdrückt und das Tumorwachstum gehemmt. Fruquintinib ist damit ein weiterer Angiogenese-Hemmer.

Die empfohlene Dosis ist 5 mg einmal täglich an 21 aufeinanderfolgenden Tagen, jeweils gefolgt von einer siebentägigen Pause, was einen Gesamtzyklus von 28 Tagen darstellt. Es ist möglich, dass die Dosis aufgrund von Sicherheit und Verträglichkeit angepasst werden muss. Detaillierte Angaben dazu sind in der Fachinformation zu finden. Bei schwerer Leberfunktionsstörung wird der Einsatz des neuen Medikaments nicht empfohlen.

Die Liste möglicher Nebenwirkungen des Kinasehemmers ist lang. Sehr häufig kommt es zum Beispiel zu Hypertonie, Anorexie, Proteinurie, Hypothyreose, Dysphonie, Diarrhö und Asthenie. Einige Warnhinweise sind in der Fachinformation explizit aufgeführt, etwa zum Thema Hypertonie: So sollte eine vorhandene Hypertonie überwacht und in Übereinstimmung mit medizinischer Standardpraxis angemessen kontrolliert werden, bevor eine Behandlung mit Fruquintinib begonnen wird. Wenn der Bluthochdruck mit antihypertensiver Behandlung nicht kontrollierbar ist oder bei Patienten mit hypertensiver Krise sollte Fruquintinib permanent abgesetzt werden.

In puncto Proteinurie wird dazu aufgefordert, die Patienten vor Beginn und während der Behandlung darauf zu überwachen. Wird mit Urin-Teststreifen eine Proteinurie ≥ 2 g /24 h festgestellt, können Dosisunterbrechungen, -anpassungen oder die Absetzung erforderlich sein. Fruquintinib sollte bei Patienten permanent abgesetzt werden, die ein nephrotisches Syndrom entwickeln.

Weitere Warnhinweise gibt es unter anderem zu den Themen hämorrhagische Ereignisse, gastrointestinale Perforation und eingeschränkte Wundheilung. Wegen letzterer wird empfohlen, den neuen Kinasehemmer mindestens zwei Wochen vor einer Operation abzusetzen und ihn frühestens zwei Wochen nach der Operation wieder anzusetzen, wenn Belege für eine ausreichende Wundheilung vorliegen. In Sachen Wechselwirkungen ist es gut zu wissen, dass die gleichzeitige Anwendung von Fruquintinib mit starken oder moderaten CYP3A-Induktoren vermieden werden sollte, damit die Wirksamkeit des Krebsmedikaments keinen Schaden nimmt.

Frauen im gebärfähigen Alter sollten angewiesen werden, während der Behandlung und für mindestens zwei Wochen nach der letzten Dosis eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Während der Schwangerschaft darf das neue Medikament nicht angewendet werden, es sei denn, eine Behandlung damit ist aufgrund des klinischen Zustandes der Frau erforderlich ist. Das Stillen sollten Patientinnen während der Behandlung und für zwei Wochen nach der letzten Dosis unterbrechen.