Die ersten neuen Arzneistoffe 2024

Das zweite neue Präparat, das Orphan Drug Loargys® Injektions-/Infusionslösung von Immedica Pharma, enthält den Arzneistoff Pegzilarginase. Zugelassen ist das Medikament zur Behandlung von Arginase-1-Mangel, auch bekannt als Hyperargininämie, ab einem Alter von zwei Jahren. Patienten mit Hyperargininämie sind nicht in der Lage, die Aminosäure Arginin abzubauen, da ihnen das Leberenzym Arginase-1 fehlt. Infolgedessen sammelt sich Arginin im Körper an. Dies kann zu neurologischen Problemen führen, einschließlich Krampfanfällen und Steifheit in den Beinen.

Pegzilarginase soll die mangelhafte Arginase-1-Enzymaktivität bei Betroffenen ausgleichen. Es wurde nachgewiesen, dass Pegzilarginase Arginin im Plasma rasch und nachhaltig reduziert und es in Harnstoff und Ornithin umwandelt. Der Wirkstoff ist pegyliert, um die Halbwertszeit zu verlängern.

Loargys sollte durch intravenöse Infusion oder subkutane Injektion gegeben werden, wobei die Dosis gleich ist. Die empfohlene Anfangsdosis sind 0,1 mg/kg pro Woche. Die Dosis kann in Schritten von 0,05 mg/kg erhöht oder verringert werden, um die therapeutischen Ziele zu erreichen. Die am häufigsten berichtete Nebenwirkung war in Studien Überempfindlichkeit.

Das multiple Myelom ist eine aggressive und bislang nicht heilbare Form von Blutkrebs. Die im Knochenmark gebildeten Plasmazellen werden dabei angegriffen. Zur Behandlung sind in den vergangenen Jahren einige neue Medikamente hinzugekommen. Seit Anfang 2024 gibt es mit Elranatamab (Elrexfio® Injektionslösung, Pfizer) nun ein weiteres Präparat. Es ist zugelassen zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die zuvor bereits mindestens drei Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben.

Als sogenannter bispezifischer Antikörper bindet Elranatamab zum einen an das B-Zell-Reifungsantigen (B-cell maturation antigen, BCMA) auf Plasmazellen und zum anderen an das Protein CD3 auf T-Zellen. Dadurch werden die beiden Zellen einander angenähert und die T-Zellen zur Abtötung der Myelomzellen stimuliert. Dieser Wirkmechanismus ist nicht neu. Auch das 2023 eingeführte Teclistamab (Tecvayli®) wirkt auf diese Weise.

Elranatamab wird subkutan von medizinischem Personal injiziert. Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg an Tag 1 mit stufenweiser Erhöhung auf 32 mg an Tag 4, gefolgt von der vollständigen Behandlungsdosis von 76 mg wöchentlich von Woche 2 bis Woche 24. Bei Patienten, die mindestens 24 Wochen lang behandelt wurden und auf die Behandlung angesprochen haben, soll das Dosierungsintervall auf ein zweiwöchentliches Behandlungsschema umgestellt werden.

Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen zählen unter anderem Zytokinfreisetzungssyndrom, Anämie, Neutropenie, Ermüdung/Fatigue und Infektion der oberen Atemwege.