Kleinwuchs bei Kindern hormonell behandeln |
 |  | Carina Steyer |
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14.11.2024 08:00 Uhr |
Hat sich ein GHD bestätigt, erhalten betroffene Kinder eine Substitutionstherapie mit rekombinantem Wachstumshormon (rhGH). Ebenfalls ist rhGH zugelassen für die Behandlung des Ullrich-Turner-Syndroms, das Prader-Willi-Syndroms, einer Niereninsuffizienz, des SHOX-Mangel-Kleinwuchses, das Noonan-Syndrom und bei Erfüllen spezieller Vorgaben von intrauterinem Kleinwuchs. Die Hormonpräparate werden täglich am Abend als Injektion verabreicht und vermitteln ihre wachstumsfördernde Wirkung an der Wachstumsfuge der Röhrenknochen sowohl direkt als auch indirekt über die Stimulation der Synthese von IGF-1 in der Leber und in der Wachstumsfuge. Therapieziel ist, das Erreichen einer Erwachsenengröße im Zielbereich der Eltern.
Grundsätzlich gilt: Je früher mit der Behandlung begonnen wird, umso besser wird der Wachstumsrückstand aufgeholt. Langzeitbeobachtungen zeigen allerdings auch, dass etwa 10 bis 20 Prozent der behandelten Kinder das Therapieziel nicht erreichen. Als wichtigste Ursachen gelten neben einem zu späten Therapiebeginn eine unzureichende Behandlung und eine mangelhafte Durchführung der Therapie aufgrund der täglichen Injektionen.
Kinder ab drei Jahren und Jugendliche bis 18 Jahren mit einer Wachstumsstörung durch eine unzureichende Ausschüttung von GH können alternativ auch mit langwirksamen Präparaten, die nur einmal wöchentlich injiziert werden müssen, behandelt werden. In Deutschland sind derzeit die Wirkstoffe Somatrogon, Lonapegsomatropin und Somapacitan zugelassen. Letzteres besitzt zusätzlich eine Zulassung für Erwachsene. Kinder mit GHD, die jünger als drei Jahre sind, und alle Kinder mit anderen Wachstumsstörungen, bei denen Wachstumshormone für die Therapie zugelassen sind, können nicht mit langwirksamen Präparaten behandelt werden.
Eltern spritzen das Wachstumshormon Somatropin zu Hause mit einem Pen unter die Haut den Kindes. / © Getty Images/dmphoto
Eine längere Wirkdauer eines injizierten Medikaments kann erreicht werden durch eine Veränderung von Galenik und/oder der Substanz, die eine größere Verweildauer am Injektionsort, eine längere Verweildauer in der Zirkulation, eine veränderte Bindungskinetik am Wachstumshormon-Rezeptor, eine verzögerte Ausscheidung oder all diese in Kombination ermöglichen. Im Gegensatz zu herkömmlichen Wachstumshormon-Präparaten unterscheiden sich die langwirksamen Präparate daher deutlich voneinander. Allen gemeinsam ist, dass sie an den Wachstumshormon-Rezeptor binden und die Signalkaskade initiieren, die zur Aktivierung von Wachstums und Stoffwechsel führen.
In Studien waren langwirksame Präparate der täglichen Therapie nicht unterlegen und verfügten im untersuchten Zeitraum über ein vergleichbares Sicherheitsprofil. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen wie Fieber oder Kopfschmerzen waren leicht bis mittelschwer ausgeprägt. Lokale Reaktionen an der Injektionsstelle fielen ebenfalls meist mild aus. In Bezug auf die Langzeitwirksamkeit und -sicherheit sind die Erfahrungen derzeit noch gering.
