Der vierte neue Wirkstoff, Danicopan (Voydeya®, Alexion), kommt bei Erwachsenen zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zum Einsatz. Bei dieser seltenen Erkrankung ist das Komplementsystem des Körpers überaktiv und schädigt die eigenen Blutzellen. Ein übermäßiger Abbau von Blutkörperchen führt zu Anämie, Thrombosen und dunklem Urin. In der Therapie kommen die gegen den Komplementfaktor C5 gerichteten Antikörper Ravulizumab und Eculizumab zum Einsatz. Danicopan kommt infrage, wenn die Patienten trotz der Behandlung mit einem dieser C5-Inhibitoren weiterhin anämisch sind. Auch Danicopan greift in der Komplementsystem ein. Der Wirkstoff tut dies, indem er ein Protein des Komplementsystems, den Faktor D, hemmt. Dadurch wird verhindert, dass das Komplementsystem Zellen schädigt.