Neues Mittel bei Myelofibrose

Myelofibrose ist eine seltene Erkrankung des Knochenmarks, bei der die normale Bildung von Blutzellen gestört ist. Zu den typischen Symptomen zählt eine vergrößerte Milz (Splenomegalie). Aber auch Anämie, Schwäche und Fatigue sind charakteristisch. Unterschieden werden die primäre und die sekundäre Myelofibrose. Letztere entsteht zum Beispiel infolge einer Polycythaemia vera (PV) oder einer essenziellen Thrombozythämie (ET).

Momelotinib wird angewendet zur Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patienten mit moderater bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach PV oder nach ET leiden. Dies gilt einerseits, wenn zuvor noch keine Therapie mit einem Januskinase-(JAK-)Hemmer durchgeführt wurde und andererseits bei Patienten, die bereits eine Therapie mit dem JAK-Hemmer Ruxolitinib erhalten haben.

Ein wesentliches Merkmal der Myelofibrose ist eine Dysregulation des sogenannten JAK-STAT-Signalwegs mit Überaktivierung von JAK1 und/oder JAK2. Daher werden schon seit einiger Zeit JAK-Hemmer wie Ruxolitinib und Fedratinib bei der Erkrankung eingesetzt. Auch Momelotinib ist ein JAK-Hemmer. Zusätzlich hemmt der neue Wirkstoff den Activin-A-Rezeptor Typ 1. Das führt zu einem Rückgang von zirkulierendem Hepcidin, was vermutlich zu einer Verbesserung der Anämie beiträgt. Bereits zum Zeitpunkt der Diagnose liegt bei vielen Betroffenen eine Anämie vor, weitere Patienten entwickeln im Laufe der Erkrankung eine solche.

Die empfohlene orale Dosis beträgt einmal täglich 200 mg. Dosisanpassungen beim Auftreten bestimmter Toxizitäten können erforderlich sein. Bei schwerer Leberfunktionsstörung beträgt die Anfangsdosis 150 mg einmal täglich.

Vor Therapiestart, in regelmäßigen Abständen während der Behandlung und bei klinischer Indikation muss der Arzt ein großes Blutbild und Leberfunktionstests durchführen. Erstes wird unter anderem gemacht, um eine Thrombozytopenie oder eine Neutropenie zu erkennen.