Quintett im März

Myelofibrose ist eine schwere und seltene Erkrankung des Knochenmarks, bei der die normale Bildung von Blutzellen im Körper gestört ist. Das Knochenmark wird nach und nach durch fibröses Narbengewebe ersetzt. Die Störung kann neben anderen Symptomen unter anderem zu Anämie, Schwäche, Fatigue und Vergrößerung von Milz und Leber führen. In der EU wird die Diagnose Myelofibrose jedes Jahr bei etwa einem pro 100.000 Einwohnern gestellt.

Der Wirkstoff Fedratinib (Inrebic® Hartkapseln, Celgene) ist die erste neue Therapieoption für Patienten mit Myelofibrose, die seit fast zehn Jahren in Europa zugelassen wurde. Inrebic wird angewendet für die Behandlung krankheitsbedingter Milzvergrößerung oder Symptome bei erwachsenen Patienten mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essenzielle Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit einem Januskinase-Hemmer (JAK-Hemmer) vorbehandelt sind oder die mit dem JAK-Inhibitor Ruxolitinib behandelt wurden.

Fedratinib ist der dritte neue Kinasehemmer im März 2021. Er hemmt die JAK2 sowie die FMS-ähnliche Tyrosinkinase 3 (FLT3). Eine abnorme Aktivierung von JAK2 wird unter anderem mit myeloproliferativen Neoplasien, darunter auch Myelofibrose und Polycythaemia vera, in Verbindung gebracht. Fedratinib muss einmal täglich eingenommen werden. Empfohlen sind 400 mg.

Brexucabtagen Autoleucel (Tecartus®, Kite Pharma) ist ein weiteres CAR-T-Zelltherapeutikum. Zugelassen ist es zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die einen Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor einschließen. Beim MCL handelt es sich um eine seltene, aber äußerst aggressive Variante des Non-Hodgkin-Lymphoms, das sich aus abnormalen B-Lymphozyten entwickelt.

Wie funktioniert eine CAR-T-Zelltherapie grundsätzlich? Dabei werden patienteneigene T-Zellen im Labor so verändert, dass sie danach einen sogenannten chimären Antigenrezeptor (CAR) tragen. Diese Zellen werden dem Patienten zurückinfundiert. Im Körper attackieren sie dann jene Zellen mit dem Oberflächenmerkmal, gegen das der CAR gerichtet ist. Im Falle von Tecartus ist dies das Merkmal CD19 auf B-Lymphozyten. Auch die beiden anderen bereits zugelassenen CAR-T-Zelltherapeutika Kymriah® und Yescarta® haben CD19 als Ziel. In der Tecartus-Fachinformation empfohlen, die Re-Infusion der Zellen 3 bis 14 Tage nach Abschluss der Chemotherapie durchzuführen.