Was sind Orphan Drugs?

Normalerweise werden in Deutschland alle neuen Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen hinsichtlich ihres therapeutischen Nutzens bewertet (sogenanntes AMNOG-Verfahren). In der Regel übernimmt das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) die Bewertung im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) und vergleicht das neue Arzneimittel mit der bisherigen Standardtherapie (zweckmäßige Vergleichstherapie). Das Ergebnis dient als Grundlage für die Verhandlung eines Erstattungspreises mit der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV), der ab dem siebten Monat nach Markteinführung greift.

Orphan Drugs sind von dieser regulären Nutzenbewertung befreit. Hersteller können sich stattdessen auf die Bewertung im Rahmen des Zulassungsverfahrens berufen. Der G-BA quantifiziert den Zusatznutzen dann lediglich anhand dieser Daten. Ab einem Jahresumsatz von 30 Millionen Euro werden aber auch Orphan Drugs wie alle anderen Arzneimittel bewertet.

Der vfa betont, wie wichtig der Bestand dieser Ausnahmeregelungen im AMNOG-Verfahren sei. Ansonsten werde es wirtschaftlich schwierig für die Unternehmen und es könnten Marktrücknahmen drohen. Das IQWiG stellte den Sonderstatus der Orphan Drugs hingegen wiederholt in Frage. Die hohen Preise, die für diese Medikamente häufig aufgerufen würden, seien nur für jene gerechtfertigt, die einen echten Fortschritt für die Patientenversorgung bringen.