Zwei Innovationen im August

Weil die Haut der Betroffenen extrem verletzlich ist, wird die dystrophe Epidermolysis bullosa häufig auch als Schmetterlingskrankheit bezeichnet. Dabei handelt es sich um eine seltene, vererbte Erkrankung. Patienten weisen Mutationen im COL7A1-Gen auf, sodass das Genprodukt, das Protein Kollagen Typ VII (COL7), nicht produziert werden kann. Dieses Protein wird allerdings benötigt, um die Hautschichten zusammenzuhalten. Fehlt es, so reagiert die Haut schon bei kleinsten Verletzungen mit starker Blasen- und Narbenbildung. Auch extrakutane Komplikationen wie Schmerz, Infektionen, Anämie und Gedeihstörung sind häufig.

Beremagene geperpavec (Vyjuvek® 5 × 10⁹ Plaque-bildende Einheiten/ml Suspension und Gel zur Herstellung eines Gels, Krystal Biotech) ist eine neue Therapieoption für Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa, die Mutationen im COL7A1-Gen aufweisen. Es ist eine lokal applizierbare Gentherapie auf der Grundlage eines veränderten, replikationsdefekten Herpes-simplex-Virus 1 (HSV-1), der das COL7A1-Gen codiert. Bei Applikation auf die Wunden kann Beremagene geperpavec sowohl Keratinozyten als auch Fibroblasten transduzieren. Nachdem der neue Wirkstoff in die Zellen gelangt ist, wird das Vektorgenom in den Zellkern transportiert, wo es sich nicht in die Wirtszell-DNA integriert oder auf andere Weise damit interagiert. Sobald es sich im Zellkern befindet, wird aber dennoch die Transkription des codierten humanen COL7A1 initiiert. Das heißt: Das COL7-Protein kann nun gebildet werden. Es trägt so dazu bei, die Hautschichten zusammenzuhalten und die Wundheilung zu fördern.

Wunden sollten vor der kutanen Applikation von Vyjuvek vorsichtig mit einem Produkt gereinigt werden, das kein Viruzid enthält. Das Gel wird einmal wöchentlich kutan in kleinen Tröpfchen in einem gitterähnlichen Muster im Abstand von etwa 1 cm voneinander auf die Wunde(n) appliziert. Eventuell ist es nicht möglich, bei jedem Behandlungstermin alle Wunden zu behandeln. Die empfohlene maximale wöchentliche Gesamtdosis für Kinder von der Geburt bis zum Alter von drei Jahren beträgt 1 ml. Die empfohlene maximale wöchentliche Gesamtdosierung für Kinder über drei Jahren, Jugendliche und Erwachsene beträgt 2 ml.

Vyjuvek sollte auf die Wunden aufgetragen werden, bis sie geschlossen sind; es sollte nicht angewendet werden, wenn keine Wunden vorhanden sind. Das Mittel sollte von medizinischem Fachpersonal aufgetragen werden. Nach entsprechender Schulung kann Vyjuvek auch von den Patienten oder Betreuungspersonen appliziert werden, wenn das medizinische Fachpersonal dies für angemessen hält. Patienten sollten nach dem Auftragen von Vyjuvek etwa 24 Stunden lang einen Verband tragen. Sobald dieser entfernt worden ist, kann der Patient mit seiner üblichen Standardpflege fortfahren.

In der Fachinformation des neuen Medikaments heißt es: »Vor der Anwendung auf der Haut müssen die Suspension und das Gel aufgetaut werden, und die Suspension muss in einer Apotheke mit dem Gel vermischt werden.« Details dazu finden PTA und Apotheker in der Fachinformation.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Vyjuvek sind Schüttelfrost und Juckreiz. Die Anwendung von Vyjuvek während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen. Bei Stillenden muss eine Entscheidung darüber getroffen werden, ob das Stillen zu unterbrechen ist oder ob auf die Behandlung mit Vyjuvek verzichtet werden soll.