Zwei Orphan Drugs im Mai

Tabelecleucel (Ebvallo®, Pierre Fabre Pharma) kommt zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren zum Einsatz, die nach einer Organ- oder Knochenmarktransplantation einen Blutkrebs entwickeln, der als »Epstein-Barr-Viruspositive lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation« (EBV+ PTLD) bezeichnet wird. Das Mittel wird jedoch nur bei jenen Patienten angewendet, die zuvor mindestens eine Behandlung erhalten haben, wenn die Erkrankung erneut auftritt oder wenn die Vorbehandlung nicht gewirkt hat.

Die EBV+ PTLD ist eine potenziell tödliche Komplikation, die nach einer Transplantation auftreten kann. Es kommt dazu, weil die Patienten nach einer Transplantation Immunsuppressiva bekommen, um eine Abstoßung des Transplantats zu verhindern. Aufgrund des dadurch geschwächten Immunsystems sind die Betroffenen jedoch sehr anfällig für Infektionen, etwa mit dem Epstein-Barr-Virus. Bei Patienten mit EBV+ PTLD infiziert das Virus nach der Transplantation B-Zellen, was zu Veränderungen der Zellen und schließlich zu Krebs führt.

Tabelecleucel besteht aus T-Zellen eines Spenders. Diese werden zunächst mit B-Zellen desselben Spenders gemischt, die mit dem Epstein-Barr-Virus infiziert wurden. Dadurch lernen die T-Zellen, infizierte B-Zellen als fremd zu erkennen. Die T-Zellen werden dann im Labor vermehrt und später dem Patienten verabreicht. Sie greifen im Körper des Patienten nun die infizierten B-Zellen an und töten sie ab, was dazu beiträgt, die EBV+ PTLD zu kontrollieren.

Tabelecleucel wird intravenös verabreicht. Die empfohlene Dosis enthält 2 × 106 lebensfähige T-Zellen je kg Körpergewicht des Patienten. Ebvallo wird über mehrere 35-Tage-Zyklen angewendet, in denen die Patienten an den Tagen 1, 8 und 15 das Medikament erhalten und bis Tag 35 beobachtet werden. Die Anzahl der Zyklen hängt davon ab, wie die Patienten auf die Behandlung ansprechen. Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen zählen Fieber, Diarrhö, Müdigkeit, Übelkeit, Anämie, Appetitmangel und niedriger Natriumspiegel.