Zwei Wirkstoffe debütieren |
 |  | Sven Siebenand |
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08.04.2025 16:00 Uhr |
Lagern sich fehlgefaltete Proteine im Körper ab, dann kann dies zu Amyloidosen führen. Auch im Herzen kann das geschehen – man spricht dann von einer kardialen Amyloidose, die eine gefährliche Kardiomyopathie und Herzinsuffizienz verursachen kann.
Bei einer kardialen Amyloidose spielt oft das Protein Transthyretin (TTR) eine Rolle. Dieses tetramere Protein wird größtenteils in der Leber produziert und ist am Transport von Thyroxin und Vitamin A beteiligt. Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird durch die Dissoziation des TTR-Tetramers in seine Monomere ausgelöst. Durch Fehlfaltung aggregieren diese zu oligomeren Amyloid-Vorläufern, die sich im Herzen ablagern, wo sie sich zu Amyloid-Fibrillen zusammenlagern. Das versteift den Herzmuskel und erschwert das Pumpen des Blutes.
Je nach Ursache können zwei Formen der ATTR-CM unterschieden werden: Wildtyp-ATTR (wtATTR) und hereditäre ATTR-CM (hATTR-CM). Während bei der hATTR-CM eine Mutation des TTR-Gens vorliegt, ist die Ursache der wtATTR noch nicht vollständig geklärt. Acoramidis (Beyonttra™ 356 mg Filmtabletten, Bayer) ist zugelassen zur Behandlung beider ATTR-CM-Formen bei Erwachsenen. Es handelt sich – wie das ebenfalls bereits zugelassene Tafamidis – um einen TTR-Stabilisator.
Es wirkt, indem es starke Wasserstoffbrückenbindungen mit bestimmten Teilen des Proteins eingeht. Dadurch wird verhindert, dass das TTR-Protein auseinanderbricht, was das Fortschreiten der ATTR-CM verlangsamt.
Die empfohlene Dosis von Acoramidis beträgt zweimal täglich 712 mg (zwei Tabletten zu je 356 mg). Da der Wirkstoff nicht bei gestörter Leberfunktion untersucht ist, sollten Menschen mit einer Funktionsstörung dieses Organs nicht mit Acoramidis behandelt werden.
Sehr häufig beobachtete Nebenwirkungen des neuen Wirkstoffs sind Durchfall und Gicht. In der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird der Einsatz des neuen Wirkstoffs nicht empfohlen. Auch während der Stillzeit wird davon abgeraten.
Belzutifan (Welireg® 40 mg Filmtabletten, MSD) ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen zugelassen, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien fortgeschritten ist. Zudem darf es bei bestimmten erwachsenen Patienten mit Von-Hippel-Lindau-Syndrom-assoziierten Tumoren zum Einsatz kommen. Nebenwirkungen sind unter anderem: Anämie, Hypoxie, Ermüdung/Fatigue, Übelkeit, Dyspnoe und Schwindelgefühl. Eine sichere Verhütung muss unter der Therapie gewährleistet sein.
Acoramidis (Beyonttra™ 356 mg Filmtabletten, Bayer) ist zugelassen zur Behandlung der kardialen Amyloidose zweier ATTR-CM-Formen bei Erwachsenen. Häufige Nebenwirkungen sind Durchfall und Gicht. Frauen, die nicht verhüten, und solche, die stillen, sollten das Medikament nicht erhalten.
