Die ersten neuen Arzneistoffe 2024

Das erste neue Medikament ist das Orphan Drug Agamree® Suspension zum Einnehmen von Santhera Pharmaceuticals. Darin ist der neue Arzneistoff Vamorolon enthalten. Es wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von vier Jahren eingesetzt. DMD ist eine seltene Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. Das wichtige Muskelprotein Dystrophin fehlt oder ist in der Funktion eingeschränkt. Bei der Geburt oder kurz danach kommt es im Zuge der Erkrankung zu einem Entzündungsgeschehen, das zur Fibrose der Muskeln führt und sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche äußert. Es kommt im Laufe der Erkrankung zum Verlust des Gehvermögens, irgendwann wird eine assistierte Beatmung notwendig. Die DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen deutlich. Corticoide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Vamorolon stellt nun eine Alternative zu den vorhandenen Glucocorticoiden dar. Der neue Wirkstoff bindet zwar an denselben Rezeptor wie die Glucocorticoide. Seine nachgeschaltete Aktivität ist aber modifiziert und er ist kein Substrat für 11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenasen, was für die lokale Erhöhung im Gewebe und für eine corticosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben notwendig wäre. Der Wirkstoff wird daher auch als dissoziativer Entzündungshemmer bezeichnet. Das heißt, er soll die Wirksamkeit von den Nebenwirkungen abkoppeln.

Die empfohlene Dosis beträgt 6 mg Vamorolon pro Kilogramm Körpergewicht einmal täglich bei Patienten mit einem Körpergewicht bis zu 40 kg. Bei einem Körpergewicht über 40 kg beträgt die empfohlene Dosis 240 mg Vamorolon pro Tag. Die Suspension muss vor der Einnahme durch Schütteln der Flasche redispergiert werden. Zum Abmessen der Dosis sollte nur die mitgelieferte Applikationsspritze verwendet werden. Sehr häufig beobachtete Nebenwirkungen sind cushingoide Gesichtszüge, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit.