Zwei neue Wirkstoffe am Start

Bei Hämophilie A liegt ein Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII vor, sodass die Blutungsneigung der Betroffenen erhöht ist. Verschiedene Faktor-VIII-Präparate sind bereits auf dem Markt, um den fehlenden Blutgerinnungsfaktor zu ersetzen. Mit Efanesoctocog alfa (Altuvoct™, Sobi) ist ein weiteres Mittel zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie A verfügbar. Es darf bei Patienten aller Altersgruppen zum Einsatz kommen.

Efanesoctocog alfa ist ein Faktor-VIII-Protein, das so konzipiert wurde, dass es den endogenen von-Willebrand-Faktor (vWF) nicht bindet. Eine durch eine Faktor-VIII-vWF-Interaktion bedingte Begrenzung der Halbwertszeit wird so überwunden. Efanesoctocog alfa hat dadurch eine besonders lange Halbwertszeit.

Die empfohlene Dosierung für die Routineprophylaxe beträgt - nur einmal wöchentlich - 50 I.E./kg Körpergewicht. Die Gabe erfolgt intravenös. Für die Bedarfsbehandlung, die Kontrolle von Blutungsepisoden und das perioperative Management sind Dosisangaben in Abhängigkeit vom Schweregrad der Blutung und der Art des chirurgischen Eingriffs in der Fachinformation von Altuvoct zu finden.

Unter Efanesoctocog alfa kann es zu einer allergischen Überempfindlichkeitsreaktion kommen. Falls Symptome einer solchen auftreten, sollten die Patienten angewiesen werden, die Anwendung des Medikaments sofort zu unterbrechen und zum Arzt zu gehen. Zudem sollten sie frühe Anzeichen von Überempfindlichkeitsreaktionen wie generalisierte Urtikaria oder Engegefühl in der Brust und pfeifende Atemgeräusche kennen.

Die Bildung von neutralisierenden Antikörpern (Inhibitoren) gegen Faktor VIII ist eine bekannte Komplikation bei der Behandlung der Hämophilie A. Denn diese können dazu führen, dass das Arzneimittel nicht mehr oder deutlich weniger wirkt. Im Allgemeinen sollten alle Patienten, die mit Faktor-VIII-Präparaten behandelt werden, durch geeignete klinische Beobachtungen und Labortests sorgfältig auf die Entwicklung von Inhibitoren überwacht werden, heißt es in der Fachinformation. Sehr häufig gemeldete Nebenwirkungen des neuen Medikaments sind Kopfschmerz und Arthralgie.

Altuvoct muss im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C gelagert werden. Das Präparat kann bei Raumtemperatur, die 30°C nicht übersteigen darf, einmalig für einen Zeitraum von bis zu sechs Monaten aufbewahrt werden. Nachdem das Produkt aus dem Kühlschrank entnommen wurde, darf es nicht dorthin zurückgelegt werden. Es wird empfohlen, das Datum des Beginns der Raumtemperatur-Lagerung auf der Verpackung zu vermerken.