Fünf im Monat Mai

Bei der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR) ist infolge einer Genmutation Transthyretin, das Transporteiweiß des Schilddrüsenhormons Thyroxin, defekt. Das schadhafte Transthyretin lagert sich im Gewebe und Organen ab, etwa in peripheren Nerven, dem Magen-Darm-Trakt, den Nieren und dem Herzen. Die normale Funktion der Organe wird dadurch behindert. 

Bereits einige Arzneistoffe sind zur Behandlung dieser schweren Erkrankung zugelassen. Der neue Wirkstoff Eplontersen (Wainzua^®, Astra-Zeneca) darf wie Patisiran, Vutrisiran und Inotersen zur Behandlung der hATTR bei Erwachsenen mit Polyneuropathie der Stadien 1 und 2 zum Einsatz kommen. Das heißt, ein neues Anwendungsgebiet wird durch den Neuling nicht erschlossen. Auch das Wirkprinzip ist nicht neu.

Wie Inotersen ist auch Eplontersen ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid. Es ist einzelsträngig und exakt komplementär zu einer kurzen mRNA-Sequenz, die für das Protein Transthyretin codiert. Durch die selektive Bindung von Eplontersen an die Transthyretin-mRNA wird die Translation in ein funktionsfähiges Protein unterbunden. Auf diesem Weg kann die Produktion des fehlerhaften Proteins unterbunden werden.

Laut Fachinformation von Wainzua kann der Arzt die Behandlung bei Patienten, deren Erkrankung zu Polyneuropathie Stadium 3 fortschreitet, fortsetzen, wenn der Nutzen gegenüber den Risiken überwiegt.

Eplontersen wird einmal monatlich subkutan verabreicht. Empfohlen wird eine Dosierung von 45 mg. Das Arzneimittel kann von den Patienten selbst oder deren Betreuungspersonen injiziert werden; die erste Injektion sollte jedoch unter Anleitung von medizinischem Fachpersonal erfolgen. 

Erfolgt die Spritze durch den Patienten, dann wird die Applikation in den Bauch oder Oberschenkel empfohlen. Betreuungspersonen können auch in die Rückseite des Oberarms injizieren. Der Fertigpen sollte mindestens 30 Minuten vor der Anwendung aus dem Kühlschrank entnommen werden, um vor Injektion Raumtemperatur zu erreichen. Andere Aufwärmmethoden dürfen nicht angewendet werden.

Eine sehr häufige Nebenwirkung von Wainzua ist ein verminderter Vitamin-A-Spiegel. Patienten wird daher eine Supplementierung von ungefähr 2500 bis 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen. Eine weitere häufige Nebenwirkung von Eplontersen ist Erbrechen.

Wainzua reduziert wie gesagt den Plasmaspiegel von Vitamin A, das für die normale Entwicklung des Fötus entscheidend ist. Es ist nicht bekannt, ob eine Vitamin-A-Supplementierung ausreicht, um das Risiko für den Fötus zu verringern. Aus diesem Grund muss eine Schwangerschaft vor Einleitung der Behandlung ausgeschlossen werden und Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. In der Stillzeit muss eine Entscheidung getroffen werden, ob das Stillen zu unterbrechen ist oder ob auf die Behandlung mit Wainzua verzichtet werden soll beziehungsweise die Behandlung zu unterbrechen ist.