Reiche Arzneimittel-Ernte im Oktober

Der fünfte Neuling ist Olipudase alfa (Xenpozyme®, Sanofi Genzyme), eine Enzymersatztherapie. Sie hilft Menschen, die an der Niemann-Pick-Krankheit (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) leiden. Bei dieser Erkrankung weist das Enzym saure Sphingomyelinase (ASM) eine zu geringe Aktivität auf. Sphingomyelin wird deswegen nur unzureichend verstoffwechselt, was eine Anhäufung im Körper und Schäden an verschiedenen Organen verursachen kann. Zu den Symptomen der ASMD gehören unter anderem eine vergrößerte Milz oder Leber, Atembeschwerden, Lungeninfektionen und ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen. Die bisherige Behandlung der Krankheit besteht aus unterstützenden, symptomatischen Maßnahmen.

Olipudase alfa ist die erste Enzymersatztherapie zur ASMD-Behandlung. Zugelassen ist sie bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung. Denn die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann Olipudase alfa nicht. Ferner wichtig: Bei Patienten mit ASMD Typ A wurde Olipudase alfa nicht untersucht.

Verabreicht wird Xenpozyme alle zwei Wochen als intravenöse Infusion. Die empfohlene Anfangsdosis bei Erwachsenen beträgt 0,1 mg/kg Körpergewicht (KG), bei Kindern 0,03 mg/ kg KG. Danach wird die Dosis über mehrere Wochen langsam erhöht. Die empfohlene Erhaltungsdosis von Xenpozyme beträgt in beiden Gruppen 3 mg/kg KG alle zwei Wochen. Bei Personen mit einem Body-Mass-Index größer 30 wird das optimale Körpergewicht zugrunde gelegt.

Während der Infusion sollte auf Anzeichen und Symptome einer Überempfindlichkeitsreaktion geachtet werden. Vor Einleiten der Therapie und in der Dosissteigerungsphase sind die Transaminase-Werte zu überwachen.

Zu den sehr häufig beobachteten Nebenwirkungen zählen Kopfschmerzen, Fieber, Urtikaria, Übelkeit, Erbrechen, Abdominalschmerzen, Muskelschmerz und Juckreiz.

Die Anwendung von Xenpozyme während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen, es sei denn, der mögliche Nutzen für die Mutter überwiegt die möglichen Risiken, einschließlich derer für das ungeborene Kind. Bei Stillenden muss eine Entscheidung darüber getroffen werden, ob das Stillen oder die Behandlung zu unterbrechen ist.

Xenpozyme wird im Kühlschrank bei 2 bis 8 Grad Celsius gelagert.