Fünf im Monat Mai

Der neue Wirkstoff Tiratricol (Emcitate^®, Egetis Therapeutics) ist ein natürlich zirkulierender Metabolit von aktivem T3. Er ist aber nicht auf MCT8 angewiesen, um sich in und aus den Zellen zu bewegen. Daher wird davon ausgegangen, dass das Arzneimittel bei Patienten mit MCT8-Mangel in die Körperzellen eindringt und das fehlende T3-Hormon ersetzt. Dies trägt dazu bei, die normale Aktivität der Schilddrüsenhormone im Körper wiederherzustellen. Es handelt sich um das erste in der EU zugelassene Medikament bei MCT8-Defizienz.

Das Allan-Herndon-Dudley-Syndrom wird mit AHDS abgekürzt und darf nicht mit ADHS verwechselt werden. Bei der genetischen Erkrankung funktioniert der Schilddrüsenhormontransporter MCT8 (Monocarboxylat Transporter 8) nicht mehr. Deshalb wird die Erkrankung oft auch als MCT8-Defizienz bezeichnet. Die Schilddrüsenhormone T3 und T4 können bei der Erkrankung nicht vom Blut in bestimmte Organe, zum Beispiel ins Gehirn, transportiert werden. Die Folge ist einerseits die Unterversorgung bestimmter Gehirnareale mit Schilddrüsenhormonen. Die Erkrankung manifestiert sich daher als schwere Entwicklungsstörung des Gehirns. Andererseits werden andere Organe überversorgt, wodurch sich eine peripheren Thyreotoxikose entwickelt. Typisch sind Symptome einer Hyperthyreose wie Tachykardie.

Zugelassen ist das Arzneimittel ab der Geburt für die Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei AHDS. Emcitate sind Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen. Das Medikament wird ein- bis dreimal pro Tag verabreicht. Die Tabletten sollten in einer kleinen Menge Wasser gemischt und anschließend durch eine Spritze in den Mund oder über eine Ernährungssonde gegeben werden. Die Anfangsdosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Die Dosis wird schrittweise alle zwei Wochen erhöht, bis der T3-Spiegel im Blut ausreichend gesenkt ist. 

Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen von Tiratricol sind Hyperhidrose, Durchfall, Reizbarkeit, Angstzustände und Albträume. Diese Nebenwirkungen treten in der Regel zu Beginn der Behandlung oder bei Erhöhung der Dosis auf und klingen normalerweise innerhalb weniger Tage ab. Emcitate darf nicht zur Behandlung anderer Ursachen von Hyperthyreose angewendet werden. Zudem ist es bei Schwangeren kontraindiziert.