 |  | Sven Siebenand |
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19.08.2026 12:00 Uhr |
Im neuen Medikament Kygevvi® 2 g/2 g Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen von UCB Pharma sind die beiden neuen Wirkstoffe Doxecitin und Doxribtimin enthalten. Es wird angewendet zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des zwölften Lebensjahres.
TK2d ist eine sehr seltene Erkrankung, die durch Mutationen im TK2-Gen verursacht wird. Bislang gab es kein spezifisches Medikament für die Betroffenen. Dies hat sich mit der Markteinführung von Kygevvi nun geändert.
Das Enzym TK2 trägt zur Produktion und Instandhaltung der DNA in den Mitochondrien bei. Bei Patienten mit TK2d funktioniert das nicht mehr, sodass die Mitochondrien nicht so arbeiten, wie sie sollten, und die Muskeln nicht genügend Energie produzieren können, was zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, einem Verlust der Bewegungs- und Gehfähigkeit, Atembeschwerden und einer verkürzten Lebenserwartung führt.
Studien mit Tieren deuten jedoch darauf hin, dass die Wirkstoffe Doxecitin und Doxribtimin von Muskelzellen aufgenommen werden und Teil der mitochondrialen DNA werden. Dies trägt zur Verbesserung der Produktion und Instandhaltung der mitochondrialen DNA bei. Es wird erwartet, dass Kygevvi auf diese Weise die verminderte TK2-Aktivität kompensiert und dazu beiträgt, die Verschlechterung der Muskelschwäche bei Personen mit der Erkrankung zu verlangsamen, heißt es bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA.
Die Dosierung von Kygevvi richtet sich nach dem Gewicht des Patienten. Die maximale empfohlene tägliche Erhaltungsdosis beträgt 400 mg/kg Doxecitin und 400 mg/kg Doxribtimin. Das Mittel sollte täglich in drei gleichen Dosen zusammen mit Nahrung verabreicht werden.
Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen sind Durchfall, Erbrechen und Abdominalschmerzen. Die Transaminasewerte sollten vor Beginn der Behandlung überprüft werden, und Veränderungen der Leberfunktion sollten während der Behandlung regelmäßig überwacht werden.
Eine Anwendung von Kygevvi vor oder während der Schwangerschaft kann in Betracht gezogen werden, wenn der klinische Nutzen das Risiko überwiegt. Das Mittel kann während der Stillzeit angewendet werden.
