 |  | Sven Siebenand |
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12.10.2026 08:00 Uhr |
Anfang Oktober kamen gleich fünf neue Wirkstoffe auf den deutschen Markt. / © Getty Images/SLD
Beim Rett-Syndrom handelt es sich um eine Erkrankung, die die Entwicklung des Gehirns beeinflusst. Es tritt hauptsächlich bei Mädchen und Frauen auf und führt zu einer geistigen Behinderung sowie zum Verlust von Sprache und zuvor erlernten Fähigkeiten im Alter von 6 bis 18 Monaten. Zu den verhaltensneurologischen Symptomen beim Rett-Syndrom gehören repetitive Handbewegungen, Unruhe, allgemeine Stimmungsprobleme, Angstzustände sowie Schlaf- und Kommunikationsprobleme.
Der neue Wirkstoff Trofinetid (Daybu® 200 mg/ml Lösung zum Einnehmen, Acadia Pharmaceuticals) wird angewendet zur Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms bei Patienten ab fünf Jahren. Daybu ist zum Einnehmen oder zur Verabreichung über eine Ernährungssonde bestimmt.
Den genauen Wirkmechanismus von Trofinetid beim Rett-Syndrom kennt man noch nicht ganz genau. Der insulinähnliche Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) ist ein Hormon, das für die normale Entwicklung und das Funktionieren des Nervensystems wichtig ist. Beim Rett-Syndrom ist die IGF-1-Konzentration im Gehirn niedriger als normal, was sich vermutlich auf die Nervenfunktion auswirkt. Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des N-terminalen Tripeptids von IGF-1 und könnte dem IGF-1-Mangel so entgegentreten.
Trofinetid wird zweimal täglich morgens und abends abhängig vom Körpergewicht des Patienten angewendet. In der Fachinformation finden sich Details zur empfohlenen Dosierung. Zudem sind dort auch Empfehlungen zur Dosierung bei mittelschwerer Nierenfunktionsstörung zu finden; bei schwerer Nierenfunktionsstörung wird die Gabe nicht empfohlen.
Sehr häufig kommt es unter Trofinetid zu Durchfall, Erbrechen und Gewichtsverlust. Warnhinweise in der Fachinformation gehen darauf näher ein. Frauen im gebärfähigen Alter sollten angewiesen werden, während der Behandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Die Anwendung von Trofinetid während der Schwangerschaft oder bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen. Es ist nicht bekannt, ob Trofinetid in die Muttermilch übergeht. Ein Risiko für das Neugeborene/Kind kann nicht ausgeschlossen werden. Daybu ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C zu lagern.
