 |  | Sven Siebenand |
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19.08.2026 12:00 Uhr |
Gleich vier neue Wirkstoffe kamen im August 2026 auf den deutschen Markt. Neue Medikamente gibt es aber nur drei, denn ein Kombipräparat enthält zwei Neulinge. / © Adobe Stock/vejaa
Nerandomilast ist in dem Präparat Jascayd® 9 und 18 mg Filmtabletten von Boehringer Ingelheim enthalten. Zugelassen ist das Medikament zur Behandlung von Erwachsenen mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) oder progredienter Lungenfibrose (PPF). Dies sind Erkrankungen, die durch eine nicht umkehrbare Zunahme von Narbengewebe in der Lunge gekennzeichnet sind. Dadurch wird die Fähigkeit der Lunge beeinträchtigt, genug Sauerstoff aufzunehmen und in den Blutkreislauf abzugeben. Zu den typischen Anzeichen und Symptomen von IPF und PPF zählen zum Beispiel trockener Husten, Atemnot bei Belastung sowie Müdigkeit.
Bei IPF ist die zugrunde liegende Ursache der Lungenfibrose nicht bekannt. Bei PPF kann die Vernarbung der Lunge zum Beispiel mit einer bestehenden Grunderkrankung, etwa rheumatoider Arthritis, zusammenhängen oder durch bestimmte eingeatmete Substanzen, zum Beispiel Asbest oder Schimmel, verursacht sein.
Nerandomilast ist ein selektiver Inhibitor der Phosphodiesterase 4 (PDE4) mit einer Präferenz für die Hemmung des Isoenzyms PDE4B. Dies unterscheidet den neuen Wirkstoff von den bereits verfügbaren PDE-4-Hemmern Apremilast und Roflumilast, die bei anderen Erkrankungen zugelassen sind.
Nerandomilast wirkt sowohl antifibrotisch als auch immunmodulatorisch, da die bevorzugte Hemmung von PDE4B den intrazellulären cAMP‑Spiegel erhöht und die Expression profibrotischer Wachstumsfaktoren und entzündungsfördernder Zytokine reduziert, die bei fibrotischen Lungenerkrankungen überexprimiert sind.
Die empfohlene orale Dosis beträgt 18 mg zweimal täglich in einem ungefähren Abstand von zwölf Stunden. Wenn ein Patient die Medikation aufgrund von Durchfall oder Gewichtsverlust nicht verträgt, kann die Dosierung auf zweimal täglich 9 mg reduziert werden. Diese Dosisreduktion muss auch erfolgen, wenn sich in der Begleitmedikation ein starker CYP3A-Hemmer befindet. Andersherum darf bei gleichzeitiger Anwendung mit starken oder mäßigen CYP3A-Induktoren die Dosierung nicht auf 9 mg zweimal täglich reduziert werden.
Die Anwendung zusammen mit Pirfenidon, einem anderen gängigen Mittel bei Lungenfibrose, reduzierte die Exposition gegenüber Nerandomilast um etwa die Hälfte. Bei Patienten, die Pirfenidon anwenden, beträgt die empfohlene Dosis 18 mg zweimal täglich; sie darf nicht auf 9 mg zweimal täglich reduziert werden. Die Behandlung von Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung oder terminaler Niereninsuffizienz wird nicht empfohlen.
Patienten mit Schluckbeschwerden können die Tabletten auch in ein Glas mit etwa 100 ml stillem Trinkwasser geben und für 15 bis 20 Minuten regelmäßig umrühren. Die entstandene Suspension müssen sie innerhalb von zwei Stunden nach dem Anrühren trinken. Das Glas sollte danach mit etwa 100 ml Wasser gespült werden; diese Flüssigkeit müssen die Patienten ebenfalls trinken, um die vollständige Einnahme der Dosis sicherzustellen. Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen sind Durchfall und Gewichtsverlust.
PTA und Apotheker können Frauen im gebärfähigen Alter darauf hinweisen, während der Behandlung eine Schwangerschaft zu vermeiden und zuverlässige Verhütungsmethoden anzuwenden. Die Anwendung von Jascayd bei Schwangeren sowie bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen. Das Stillen sollen Frauen während der Behandlung unterbrechen.
Plozasiran (Redemplo® 25 mg Injektionslösung in einer Fertigspritze, Arrowhead) ist – als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen – eine neue Therapieoption zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit dem seltenen familiären Chylomikronämie-Syndrom. Genmutationen verursachen beim FCS eine Funktionsstörung des Enzyms Lipoproteinlipase (LPL). Betroffene können dadurch Chylomikronen, Lipoproteine, die überwiegend aus Triglyceriden bestehen, nicht abbauen. Diese reichern sich dann im Blut an. Typische Symptome sind Bauchschmerzen, Fettablagerungen unter der Haut und eine Entzündung der Bauchspeicheldrüse.
Mit Olezarsen und Volanesorsen kamen in den vergangenen Jahren bereits zwei neue Wirkstoffe für die Behandlung des FCS auf den Markt. Beides sind Antisense-Oligonukleotide, die an die mRNA von Apolipoprotein C-III (ApoC-III) binden. Dadurch wird die Translation des Proteins und damit dessen Produktion verhindert. Wird ApoC-III nicht mehr produziert, ermöglicht das im Körper den Chylomikronenabbau über einen LPL-unabhängigen Weg. Als Folge sinkt der Triglyceridspiegel im Blut.
Plozasiran hat einen anderen Wirkmechanismus: Der Arzneistoff wirkt über die sogenannte RNA-Interferenz (RNAi). Es handelt sich um eine small interfering RNA (siRNA), ein sogenanntes Siran. Zentraler Bestandteil des RNAi-Signalwegs ist der Proteinkomplex RISC (RNA-induced silencing complex). Im Zellinneren bindet das Siran an RISC. Erkennt dieser Verbund aus siRNA und RISC nun mRNA, die komplementäre Abschnitte zur siRNA besitzt, kommt es zum RISC-vermittelten Abbau der mRNA. In diesem Fall schaltet Plozasiran die für ApoC-III-codierende mRNA aus, wodurch auch an dieser Stelle das Protein nicht mehr produziert wird und der Triglyceridspiegel letztlich sinkt.
Patienten verabreichen sich Plozasiran alle drei Monate subkutan. Die empfohlene Dosierung beträgt jeweils 25 mg. Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen sind Hyperglykämie, Kopfschmerz, Übelkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle.
Plozasiran wurde bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Leberfunktionsbeeinträchtigung nicht untersucht und darf bei diesen Patienten nur angewendet werden, wenn der erwartete klinische Nutzen das potenzielle Risiko überwiegt. Ebenso ist es bei schwerer Nierenfunktionsbeeinträchtigung oder terminaler Niereninsuffizienz.
Als Vorsichtsmaßnahme sollte die Anwendung von Plozasiran bei Schwangeren vermieden werden. Bei Stillenden ist zu entscheiden, ob das Stillen unterbrochen oder ob auf die Behandlung mit Plozasiran verzichtet wird. Redemplo ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C zu lagern. Das Medikament darf einmalig für einen Zeitraum von bis zu 30 Tagen bei Raumtemperatur (15 bis 25 °C) gelagert werden.
Im neuen Medikament Kygevvi® 2 g/2 g Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen von UCB Pharma sind die beiden neuen Wirkstoffe Doxecitin und Doxribtimin enthalten. Es wird angewendet zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit genetisch bestätigter Thymidinkinase-2-Defizienz (TK2d) mit einem Alter bei Symptombeginn bis zur Vollendung des zwölften Lebensjahres.
TK2d ist eine sehr seltene Erkrankung, die durch Mutationen im TK2-Gen verursacht wird. Bislang gab es kein spezifisches Medikament für die Betroffenen. Dies hat sich mit der Markteinführung von Kygevvi nun geändert.
Das Enzym TK2 trägt zur Produktion und Instandhaltung der DNA in den Mitochondrien bei. Bei Patienten mit TK2d funktioniert das nicht mehr, sodass die Mitochondrien nicht so arbeiten, wie sie sollten, und die Muskeln nicht genügend Energie produzieren können, was zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, einem Verlust der Bewegungs- und Gehfähigkeit, Atembeschwerden und einer verkürzten Lebenserwartung führt.
Studien mit Tieren deuten jedoch darauf hin, dass die Wirkstoffe Doxecitin und Doxribtimin von Muskelzellen aufgenommen werden und Teil der mitochondrialen DNA werden. Dies trägt zur Verbesserung der Produktion und Instandhaltung der mitochondrialen DNA bei. Es wird erwartet, dass Kygevvi auf diese Weise die verminderte TK2-Aktivität kompensiert und dazu beiträgt, die Verschlechterung der Muskelschwäche bei Personen mit der Erkrankung zu verlangsamen, heißt es bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA.
Die Dosierung von Kygevvi richtet sich nach dem Gewicht des Patienten. Die maximale empfohlene tägliche Erhaltungsdosis beträgt 400 mg/kg Doxecitin und 400 mg/kg Doxribtimin. Das Mittel sollte täglich in drei gleichen Dosen zusammen mit Nahrung verabreicht werden.
Die am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen sind Durchfall, Erbrechen und Abdominalschmerzen. Die Transaminasewerte sollten vor Beginn der Behandlung überprüft werden, und Veränderungen der Leberfunktion sollten während der Behandlung regelmäßig überwacht werden.
Eine Anwendung von Kygevvi vor oder während der Schwangerschaft kann in Betracht gezogen werden, wenn der klinische Nutzen das Risiko überwiegt. Das Mittel kann während der Stillzeit angewendet werden.
