 |  | Sven Siebenand |
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09.07.2026 08:00 Uhr |
Das neue Orphan Drug Ganaxolon (Ztalmy® 50 mg/ml Suspension zum Einnehmen, Immedica Pharma) ist für die Zusatzbehandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5(CDKL5)-Mangelerkrankung (CDD) bei Patienten im Alter von zwei bis 17 Jahren zugelassen. Das Mittel kann bei Patienten ab 18 Jahren weiter angewendet werden. Ein Behandlungsbeginn bei Erwachsenen wird jedoch nicht empfohlen.
Die CDD ist eine schwere, seltene genetische Erkrankung mit schwer zu kontrollierenden Anfällen und einer eingeschränkten neuronalen Entwicklung. Verursacht wird sie durch eine Mutation im CDKL5-Gen. Das kodierte Protein ist wichtig für die Hirnentwicklung und -funktion.
Ganaxolon ist ein neuroaktives Steroid, das Gamma-Aminobuttersäure Typ A (GABAA)-Rezeptoren im ZNS positiv und allosterisch moduliert. Der genaue Mechanismus, durch den der Arzneistoff seine therapeutischen Wirkungen bei der Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit CDD ausübt, ist nicht bekannt; es wird jedoch davon ausgegangen, dass seine antikonvulsiven Wirkungen aus der Modulation der Funktion des GABAA-Rezeptors resultieren, was eine Modulation der GABA-vermittelten hemmenden Neurotransmission bewirkt.
Ztalmy sollte schrittweise titriert werden, um eine individuelle klinische Reaktion und Verträglichkeit zu erreichen. Es wird empfohlen, die Gesamttagesdosis in drei gleichen Dosen über den Tag verteilt einzunehmen. Die empfohlene Tageshöchstdosis bei Patienten mit einem Körpergewicht ≤ 28 kg beträgt 63 mg/kg/Tag. Bei Patienten mit einem Gewicht > 28 kg liegt die empfohlene Tageshöchstdosis bei 1800 mg pro Tag. Patienten müssen Ganaxolon zu oder kurz nach den Mahlzeiten einnehmen, und sie sollten jede Dosis, wenn möglich, mit einer ähnlichen Art von Nahrung anwenden.
Sehr häufig zeigen sich unter Ganaxolon Somnolenz und Fieber. In der Fachinformation sind eine Reihe von Warnhinweisen zu finden. So wird gewarnt, dass die neue Substanz Missbrauchspotenzial hat und mit suizidalen Gedanken und Verhalten assoziiert sein kann. Andere Warnhinweise erklären, dass Patienten unter Ganaxolon auf Alkohol verzichten sollten und bei schwerer Leberfunktionsstörung eine Dosisanpassung empfohlen wird.
Zudem sollte die gleichzeitige Anwendung mit CYP3A4-Induktoren vermieden werden, da sie die Ganaxolon-Exposition herabsetzen könnte. Last, but not least deuten tierexperimentelle Studien darauf hin, dass ein abruptes Absetzen von Ganaxolon zu Entzugserscheinungen führen kann. Es wird daher empfohlen, den Wirkstoff schrittweise zu verringern, es sei denn, die Symptome erfordern ein sofortiges Absetzen.
Schwangeren und Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird Ganaxolon nicht empfohlen. Bei Stillenden ist zu entscheiden, ob auf das Stillen oder auf Ganaxolon verzichtet wird.
